在第七届中国国际进口博览会上，武田制药携全新“罕见出凝血创新药家族”集体亮相，家族成员包括治疗获得性血友病的注射用舒索凝血素α(助因止)、治疗血管性血友病的注射用伏尼凝血素α(维因止)、治疗血友病B的基因疗法BBM-H901注射液、治疗血友病A的注射用重组人凝血因子Ⅷ(百因止)和配合使用的注射用重组人凝血因子Ⅷ(FⅧ)剂量计算软件myPKFiT3.0，以及治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜的重组ADAMTS13(ADZYNMA)，多款变革性治疗药物与创新疗法全方位展现了武田在罕见出凝血疾病领域的深厚传承，以及对中国罕见血液疾病患者的长期承诺。
据了解，武田在罕见出凝血疾病领域拥有70多年的传承和创新研发经验，拥有覆盖范围广泛、多元化且极具差异化的产品组合，致力于为不同类型、不同治疗需求的罕见出凝血疾病患者带来个性化创新治疗药物和疾病解决方案。
“以患者为先”始终是武田加速引进创新药物，为中国罕见出凝血疾病患者带来健康福祉的源动力。多年来，武田积极携手行业各界，为罕见血液疾病患者提供从筛查、诊断、创新疗法、疾病管理以及医疗服务层面的全方位支持。
值得关注的是，针对血友病B，武田携手信念医药带来了重组腺相关病毒基因治疗药物BBM-H901注射液的全球首秀。信念医药在研产品BBM-H901注射液是国内首个成功递交新药上市申请的AAV基因疗法，有望引领中国的血友病B诊疗进入基因治疗时代，改变血友病B患者需要终生、频繁接受静脉注射的治疗状态，进而提升患者生活质量。
此前，该款药物先后被纳入国家药品监督管理局突破性治疗药物(BTD)品种和新药上市申请优先审评品种；获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药认定(ODD)以及儿科罕见病资格认定(RPDD)；获得欧洲药品管理局(EMA)先进治疗药物认证(ATMP)；相关研究者发起的临床研究(IIT)结果发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会(ISTH)大会进行展示。(战钊)
